諾華實體瘤療法“CAR T細胞”1期試驗達安全性目標

文章來源:網絡發布時間:2015-04-28瀏覽次數:

據4月19日一個癌癥會議發布的數據,諾華的一種新型免疫腫瘤療法在在小型研究中用于三種類型實體瘤證明是安全的,但這項試驗包含的患者太少,試驗產品的劑量也太小,不能證明有效性。

這種所謂的CAR T細胞屬于一波新型癌癥治療藥物,它由從患者體內移出的T細胞(強大的免疫系統細胞)連接一種抗體片段制成,其中的抗體片段可以使它們識別并瞄準癌癥細胞表面的特定蛋白。這種提高效率的T細胞然后被重新輸注到患者體內。

在諾華及其它制藥公司進行的臨床試驗中,CAR T細胞已證明對血液腫瘤如白血病和淋巴瘤有高度的有效性和安全性。但這種細胞對實體瘤的安全性和有效性在很大程度上未得到驗證。

諾華發起的這項新的研究由賓夕法尼亞大學的科學家實施,該研究在美國癌癥研究協會年會上進行了發布,研究招募了6名不能從卵巢癌、胰腺癌或間皮瘤(存在于覆蓋多種人體內部器官的保護膜中的一種癌癥)標準治療中獲得受益的患者。

這種療法旨在攻擊細胞膜上攜帶一種叫間皮素蛋白的腫瘤,間皮素被發現大量存在于癌癥細胞上,尤其是卵巢癌和間皮瘤細胞。最大的一個問題是CAR T細胞是否對健康組織也會進行攻擊,但這一點未發現過。

賓夕法尼亞大學腫瘤專家Tanyi幫助領導了這項1期研究,他表示該試驗達了其安全性主要目標,經過28天治療后未發現重大不良事件。但參與這項試驗的患者他們的腫瘤未出現縮小。

Tanyi接受采訪時稱,這款試驗性治療藥物將很快在更多患者中以更高劑量進行試驗,這將有一個證明有效性的更好機會。他表示:“由于安全性問題,一開始我們不得不放慢進度,我期望在研究的未來階段有更多的有效性?!?

目前有多家公司在開發CAR T細胞,包括Kite制藥、Bluebird bio、Juno Therapeutics和Ziopharm Oncology,據業內分析師稱,由于投資者擔心諾華研究的有效性問題,這些公司的股票于4月20日出現暴跌。而諾華的股票盤中出現反轉,最終小幅上漲0.5%。

“在我們可以有信心認為CAR T療法能夠進入實體瘤市場之前仍有許多工作要做,” 摩根士丹利分析師Harrison在一份研究報告中稱。