歐洲監管機構不同意對UniQure基因藥物的消極看法

文章來源:網絡發布時間:2015-05-13瀏覽次數:

UniQure的藥物Glybera是西方世界第一個基因治療產品,歐洲監管機構不同意一名顧問對該藥物有效性所提出的負面看法。

這家荷蘭公司表示,它已收到來自歐洲藥品管理局的高級療法委員會(CAT)的對一位顧問提出質疑的最終評估報告。

CAT沒有同意該顧問的負面看法,”UniQure在聲明中稱,并補充表示,CAT的意見獲得其上級機構人用藥品委員會的贊同。

上個月一位顧問認為Glybera有效性低,導致UniQure在納斯達克上市的股票下跌。德國一家新藥監管機構也暫停了對該產品的評估。

該藥物是由UniQure在意大利的市場合作伙伴,未上市公司Chiesi銷售的,用于治療超罕見的血液疾病,由于臨床試驗中可用于驗證其有效性的患者極少,在其向監管部門申請批準而受到嚴格評估的過程中已經有一段曲折的經歷。

這種藥兩年前被批準在歐洲使用,但它的上市時間被推遲,需要六年的隨訪數據以收集該藥物的獲益情況。

UniQure也正在開發被認為是對其商業前景更重要的基因療法。在今年4月,該公司與百時美施貴寶簽署了一項重要的合作協議。